《肿瘤瞭望-血液时讯》本期特邀南方医科大学南方医院血液科孙竞教授深入解读索乐匹尼布在原发免疫性血小板减少症（ITP）领域的ESLIM-01研究（NCT05029635）内容，以期为临床实践提供参考。
起效时间和治疗稳定性方面的临床表现
《肿瘤瞭望-血液时讯》：基于索乐匹尼布在ESLIM-01研究中所显示出的起效时间及治疗稳定性方面的临床表现，您认为这一表现对于ITP患者的治疗和生活质量可能会有哪些影响？
孙竞教授：在ITP的治疗中，迅速提高血小板计数对于有效降低出血风险，改善患者的临床症状，具有重要的作用。在接受索乐匹尼布治疗的患者组中，血小板计数在大约一周（8天）时可提升至≥50×10?/L的水平。对于索乐匹尼布组中持续应答的患者，其血小板计数能够稳定保持在80-100×10?/L这一出血事件风险较低的范围内。在14-24周的六次随访中，84%（51/61）的患者成功满足了五次应答标准，64%（39/51）的患者在全部六次随访中均展现出了应答效果。这一结果或能够显示索乐匹尼布治疗在稳定性方面的表现，有望为ITP患者的长期管理和减少紧急治疗提供一定支撑。
治疗期间血小板计数情况4
如若患者在治疗初期即能观察到症状的改善，则可能会倾向于长期坚持治疗计划。治疗的稳定性以及血小板计数在安全范围内的持续维持，有助于患者开展正常的日常活动。同时，患者对于紧急治疗和住院的需求可能会相应减少。
综上所述，ESLIM-01研究中索乐匹尼布展现出的表现，或可显示其未来在ITP治疗中的潜在应用前景。随着对ITP病理机制的深入探究和治疗方法的持续创新，未来期待能够为ITP患者提供更为个性化、精准的治疗方案，帮助提升他们的健康水平和生活质量。
专家简介
孙竞教授
南方医科大学南方医院血液科教授，主任医师；
中华医学会罕见病分会委员；
中华医学会血液学分会止血血栓学组委员；
中华造血干细胞移植库专家委员会委员；
广东省药学会罕见病专委会主委；
广东省医学会罕见病分会副主委；
第10届广东省医学会血液学分会常委/出凝血学组组长；
第二届广东省医师协会血液科分会副主委/出凝血学组组长；
广东省血友病诊疗管理中心主任；
亚太血友病工作组委员；
参考文献：
1.中华医学会血液学分会，&中国医师协会血液科医师分会.(2020).成人ITP诊断与治疗中国指南(2020版).中华血液学杂志，41(8)，577-588.
2.Cai Y，He J，Wu Z，He W，Dai X，Xu Y，Cheng M，Yang N，Ren Y，Wang G，Wang J，Sai Y，Jia H，Dai G，Li X，Su W.Preclinical Pharmacology Characterization of Sovleplenib(HMPL-523)，an Orally Available SYK Inhibitor.J Pharmacol Exp Ther.2024 Jan 2;388(1):156-170.
3.Adapted from cines DB，Blanchette vs.N Engl J Med.2002，346(13):995-1008.
4.Renchi Yang，et al.Efficacy and safety of the Syk inhibitor sovleplenib(HMPL-523)in adult patients with chronic primary immune thrombocytopenia in China(ESLIM-01):a randomized，double-blind，placebo-controlled phase 3 study.2024 EHA：Abstract S316
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